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許多人被迫與一種異常具有攻擊性的血癌——急性髓細胞白血病（AML）作斗爭，但他們的存活時間往往不超過五年。唯一的治療方法——骨髓移植通常也不適合這些病患。現在，一個國際科學家小組在《Nature Cell Biology》雜志上報道了一個長期被忽視的白血病細胞內部機制組成——剪接體（spliceosome），在其中，他們發現了一種叫做IRAK4的高活性蛋白質，這種蛋白質能將細胞送達引起癌癥的狂亂之中。
在試驗中，他們靶向IRAK4的高活性形式來阻斷其在AML細胞和移植到免疫抑制小鼠中的患者AML細胞中的功能，經過治療，白血病細胞顯著減少。據多機構研究的高級研究員、辛辛那提兒童醫院醫學中心癌癥和血液疾病研究所的Daniel Starczynowski博士說，這也延長了動物模型的存活率。
在試驗中，他們靶向IRAK4的高活性形式來阻斷其在AML細胞和移植到免疫抑制小鼠中的患者AML細胞中的功能，經過治療，白血病細胞顯著減少。據多機構研究的高級研究員、辛辛那提兒童醫院醫學中心癌癥和血液疾病研究所的Daniel Starczynowski博士說，這也延長了動物模型的存活率。
在這項研究以及課題組的其他項目中，Starczynowki及其同事們正在測試現有藥物，以針對白血病細胞中的高活性IRAK4。他們也正在開發一種更有效地抑制高活性IRAK4治療AML及其前體疾病骨髓增生異常綜合征（MDS）的前瞻性藥物。
Starczynowski說，隨著更多的臨床前研究和開發，研究人員希望在幾年內讓尚未命名的IRAK4抑制劑為AML患者的初步臨床試驗做好準備。
AML急需新的治療方法。“我們幾乎不能為這些病人做什么。即使是現在在開發過程中得到快速跟蹤的新藥，也許只能提供額外六個月的存活期，”Starczynowski說。“治療方案是骨髓移植，但大多數患者不符合條件。這個領域真的非常渴望能幫助這些患者。”
研究人員稱，這項研究的發現，包括使用IRAK4抑制藥物，可能會使大約20%的AML-MDS患者受益。現在，他們知道要更仔細地觀察這個看似模糊的、位于細胞核中的微小分子機器（剪接體），它創造了一種方法來尋找基因編碼錯誤，這種錯誤會刺激AML的其他亞群，而AML也依賴于一個高活性的IRAK4。
Starczynowski說，隨著更多的臨床前研究和開發，研究人員希望在幾年內讓尚未命名的IRAK4抑制劑為AML患者的初步臨床試驗做好準備。
AML急需新的治療方法。“我們幾乎不能為這些病人做什么。即使是現在在開發過程中得到快速跟蹤的新藥，也許只能提供額外六個月的存活期，”Starczynowski說。“治療方案是骨髓移植，但大多數患者不符合條件。這個領域真的非常渴望能幫助這些患者。”
研究人員稱，這項研究的發現，包括使用IRAK4抑制藥物，可能會使大約20%的AML-MDS患者受益。現在，他們知道要更仔細地觀察這個看似模糊的、位于細胞核中的微小分子機器（剪接體），它創造了一種方法來尋找基因編碼錯誤，這種錯誤會刺激AML的其他亞群，而AML也依賴于一個高活性的IRAK4。
